İsviçreli şirket Santhera Pharmaceuticals, Duchenne musküler Distrofi (EMA) için vamorolone (DMD) için Pazarlama Hibe başvurusunu (MAA) duyurdu. Amerika Birleşik Devletleri'nde şirket, 2022'nin dördüncü çeyreğinde ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) DMD tedavisi için bir vamorolone yeni ilaç başvurusu (NDA) sunmayı bekliyor.
vamorolone öncü (sınıfında birinci), yeni bir etki şekline sahip bir "ayrışma" steroididir (dissosiyatif steroidal), FDA tarafından hızlı takip (FTD) ve Nadir Pediatrik Hastalıklar için DMD (ODD) için yetim ilaç kalifikasyonudur. (RPDD) ve Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Ajansı (MHRA) tarafından "Potansiyel İnovasyon (PIM)".
Duchenne müsküler distrofisi (DMD), neredeyse yalnızca erkekleri etkileyen, nadir görülen, kalıtsal bir X kromozomuna bağlı hastalıktır. DMD, doğumda veya doğumdan kısa bir süre sonra, klinik olarak ilerleyici kas dejenerasyonu ve zayıflığı olarak ortaya çıkan kas fibrozisine yol açan bir inflamatuar yanıt ile karakterizedir. DMD'de hastalık ilerlemesindeki kilit kilometre taşları arasında yürüme yeteneği kaybı, kendi kendine beslenme kaybı, destekli ventilasyonun başlatılması ve kardiyomiyopati gelişimi yer alır. DMD hastalarında yaşam beklentisi solunum ve/veya kalp yetmezliği nedeniyle genellikle 40 yaşın altındadır.
vamorolone, ReveraGen BioPharma, ABD tarafından geliştirilmiştir. 2 Eylül 2020'de Santhera, vamorolonun DMD'yi ve diğer tüm endikasyonları tedavi etme küresel hakkını kazanma seçeneğini kullandı.
vamorolon, kortikosteroidlere bağlı aynı reseptör olan, ancak reseptörün aşağı akış aktivitesini değiştiren ve bu nedenle bir "ayrışma" anti-inflamatuar ajan olarak kabul edilen her şeyden önce (sınıfında birinci) bir ilaçtır. Bu mekanizma, etkinliği steroid güvenlik sorunlarından "çözme" potansiyelini gösterir. Bu nedenle vamorolon, şu anda mevcut olan kortikosteroidlere değerli bir alternatif olarak hizmet etme potansiyeline sahiptir. Şu anda kortikosteroidler, DMD'li çocuk ve ergenlerin tedavisi için standart bakım tedavisidir. Ancak yüksek doz kortikosteroid popülasyonunun tıbbi ihtiyaçları, hastaların yaşam kalitesini düşürebilecek ciddi sistemik yan etkiler nedeniyle karşılanamamaktadır.
MAA gönderiminin merkezinde, kritik Faz 2b VISION-DMD çalışmasından elde edilen olumlu veriler yer alır: (1) vamorolonun (2 ve 6 mg/kg/gün) prednizona ({{6}) karşı etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için 24 hafta }.75 mg / kg / gün) ve plasebo ve ardından (2) etkinliğin sürdürülmesini değerlendirmek ve daha uzun vadeli güvenlik ve tolere edilebilirlik verileri toplamak için 24 hafta. Ek olarak, bu MAA, toplam 30 aya kadar tedavi süresi için vamorolon dozlarının 2 ila 6 mg / kg / gün olduğu üç açık etiketli çalışmanın verilerini içerir.
Kritik VISION-DMD çalışmasında vamorolon, plasebo ile karşılaştırıldığında birincil son nokta —— ayakta durma süresi (TTSTAND) hızına (p=0.002) ulaştı ve iyi güvenlik ve tolere edilebilirlik gösterdi. Bu çalışmada, vamorolonun plaseboya kıyasla en yaygın yan etkileri Cushing benzeri özellikler, kusma ve D vitamini eksikliğiydi. Olumsuz olaylar genellikle hafif ila orta derecedeydi.
