Multipl skleroz (Multipl Skleroz, MS) bir tür nörodejeneratif hastalıktır, bağışıklık sistemi hatasından kaynaklanır ve optik sinir, omurilik, beyin sapı, ventrikül çevresindeki beyaz maddeyi içeren miyelini yok eder ve anormal görüşe, uzuvlara yol açar. hareket bozukluğu ve ataksi klinik semptomları, hastalar yavaş yavaş uzuvları ve vücudun diğer bölümlerinin kısımlarını ve işlevlerini kaybederler.
Birden fazla tedavi geliştirilmiş olmasına rağmen, tedavi edilemezler ve bu terapiler esas olarak tekrarlayan-düzelen multipl sklerozu (RRMS) hedefler ve progresif multipl skleroz (PMS) için etkili tedaviler eksiktir.
9 Ocak 2023'te, IRCCS San Raffaele Bilim Enstitüsü ve İtalya'daki diğer kurumlardan araştırmacılar şu başlıklı bir araştırma makalesi yayınladılar: Progresif multipl sklerozlu hastalarda nöral kök hücre transplantasyonu: en iyi uluslararası tıpta açık etiketli, faz 1 çalışması Nature Medicine dergisi.
Çalışma multipl skleroz için yeni bir tedavi denedi. Ekip, 10-12 haftadan itibaren bağışlanmış embriyonik kök hücreleri topladı ve bunları multipl sklerozlu hastaların omurgasına enjekte etti ve hastalık belirteçlerini başarıyla azalttı. Bu aynı zamanda, ilerleyici MS'li hastalarda insan fetal merkezi sinir sisteminde nöral kök hücre / öncü hücre (hfNPC) naklinin güvenliğini değerlendiren ilk faz I klinik deneydir.
Nöral kök hücreler / progenitör hücreler (NPC), olgun beyin hücrelerine farklılaşabilen, miyelin yıkımını, astrogliyozu ve aksonal kaybı azaltabilen ve beslenme desteği ve anti-inflamatuar işlevler oynayabilen mitotik olarak aktif, kendini yenileyen multipotent hücrelerdir. İnsan cenin merkezi sinir sisteminden (hfNPC) türetilen NPC, standardize edilmiş ve kalite kontrol koşullarında replikasyon kapasitesi nedeniyle sinir nakli tedavisi için uygun hücre dizileri üretebilir ve terapötik özellikleri insan olmayan primatlarda gösterilmiştir.
Bu klinik deney, multipl sklerozlu 12 hastaya dört embriyonik kök hücre enjeksiyonunu içeriyordu. Enjeksiyondan önce tüm hastaların ciddi semptomları vardı ve zaten yatalak durumdaydılar. Ek olarak, MS işaretçisini — nöroprotektif ve antiinflamatuar moleküler seviyeleri ölçmek için omurilikten omurilik sıvısını çıkarmak için her hastaya lomber ponksiyon uygulandı. MS'li hastalar yavaş yavaş beyin kütlesini kaybettiklerinden, her hastaya beyin gri madde hacmini ölçmek için bir MRI taraması da yapıldı.
Üç ay sonra, her hastaya ikinci bir lomber ponksiyon uygulandı ve araştırma ekibi omurilik sıvısında hem nöroprotektif hem de antiinflamatuar moleküllerde bir artış buldu. Her hastaya ayrıca ES hücre tedavisinden iki yıl sonra bir MRI taraması yapıldı ve en çok ES hücresi enjekte edilenler beyinde en az gri madde kaybına sahipti.
Sonuçlara göre ekip, semptomlarının azalıp azalmadığını veya hastalığın yavaşlayıp yavaşlamadığını belirlemek için henüz çok erken olduğunu söylüyor. Araştırma ekibi ayrıca, ES hücre tedavisinin multipl sklerozlu hastalarda semptomları ve hastalık ilerlemesini azaltıp azaltmadığını görmek için önümüzdeki yıllarda bu hastaları izlemeye devam edecek.
