Multipl miyelomlu hastalardan sağlıklı kök hücreleri toplamak, depolamak ve yüksek doz kemoterapiden sonra tekrar yerleştirmek, geleneksel kemoterapiye kıyasla genel sağkalımı iyileştirebilir. Bu yönteme otolog kök hücre nakli (ASCT) denir ve etkinliği, genellikle kandan gelen yeterli hematopoietik kök/progenitor hücre (HSPC) toplama yeteneğine bağlıdır.
G-CSF (kemik iliğinde beyaz kan hücreleri ve kök hücre üretiminde yardımcı olan bir protein), hematopoietik kök/progenitor hücrelerin (HSPC'ler) toplanması ve depolanması için kan dolaşımına seferber edilmesinde kullanılan standart bir ilaçtır. Ancak, birden fazla günlük tedaviye rağmen, multipl miyelomlu hastaların 40-50%'i hala otolog nakil için optimum sayıda kök hücre üretememektedir.
Motiksafortid, faz 1 klinik çalışmalarda sağlıklı bireylerin dolaşım kanında HSPC bolluğunu artırdığı gösterilen kemokin reseptörü CXCR4'ün seçici bir inhibitörüdür.
17 Nisan 2023'te, St. Louis'deki Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi'nden araştırmacılar, Nature Medicine dergisinde "Multipl miyelomda otolog iletim için hematolojik kök hücreleri mobilize etmek için motivasyon ve G-CSF: randomize faz 3 çalışma" başlıklı bir araştırma makalesi yayınladılar.
Bu faz 3 klinik çalışma, multipl miyelomlu 80 hastanın %90'ında, bir doz Motixafortide enjekte edilmesinin, toplama ve nakil için optimum sayıda kök hücreyi güvenli bir şekilde harekete geçirebileceğini bildirdi. Bu yöntem, multipl miyelomlu hastaların tedavi sonuçlarını iyileştirebilir.
Çok merkezli bir faz 3 çalışmasının parçası olarak araştırma ekibi, otolog kök hücre nakli geçiren multipl miyelomlu 122 hastada hematopoietik kök/progenitör hücrelerin (HSPC'ler) mobilize edilmesinin güvenliğini ve etkinliğini, Motixafortide ile G-CSF'yi ve plaseboyu G-CSF ile kombine ederek karşılaştırdı.
Sonuçlar, Motixafortide+G-CSF'nin güvenli ve iyi tolere edildiğini, çoğu yan etkinin tedavi sırasında meydana geldiğini ve yalnızca kısa bir süre devam ettiğini göstermektedir. Motixafortide+G-CSF'nin tek bir tedavisinde, multipl miyelomlu hastaların %93'ü (toplam 80 kişi) otolog kök hücre nakli için optimum sayıda HSPC'yi harekete geçirirken, plasebo+G-CSF'de bu etkiyi elde eden hastaların %26'sı (toplam 42 kişi) harekete geçirmiştir. Ayrıca, makalenin yazarı, Motixafortide+G-CSF'nin kendini yenileme ve rejeneratif iyileştirme ile ilişkili olan daha fazla birincil HSPC'yi etkili bir şekilde harekete geçirdiğine inanmaktadır.
Makalenin yazarları, bu bulguların, kök hücre nakli ve diğer HSPC tabanlı gen terapileri için HSPC toplama yeteneğini büyük ölçüde iyileştirme potansiyeline sahip, hızlı, güvenli ve iyi tolere edilen yeni bir HSPC mobilizasyon stratejisi önerdiği sonucuna varmaktadır.
